近日，金唯科生物科技有限公司自主研发的AAV基因治疗I类创新药“JWK001注射液”拓展糖尿病黄斑水肿（DME）适应症的新药临床试验（IND）申请，获得国家药品监督管理局（NMPA）临床默示许可。这一进展标志着眼科基因治疗在常见眼底病领域的临床转化再进一步，也为这一高发致盲眼病提供了有望实现长效治疗的全新路径。
2026-03-24
近日，来自得克萨斯大学西南医学中心的研究团队在知名医学期刊《The Journal of Clinical Investigation》(JCI)上发表了一项突破性的临床前研究:AAV-mediated gene therapy in a SLC13A5 citrate transporter disorder model rescues epileptic and metabolic phenotypes。该团队开发了一种腺相关病毒(AAV)介导的基因疗法，在SLC13A5柠檬酸转运蛋白缺陷模型小鼠中，
2026-03-24
在AAV基因治疗的临床转化中，“预存免疫”始终是一道难以逾越的天堑。由于自然界野生型AAV的广泛传播，全球约30%至60%(部分统计高达90%)的人群携带抗AAV抗体。长久以来的行业“潜规则”是：一旦开展系统性给药的临床试验，常规将血清学阳性的患者直接淘汰。
2026-03-24
随着基因技术的飞速发展，个性化基因治疗正逐步从实验室走向临床，为罕见病患者带来前所未有的治愈希望。2026年，我国相继实施《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（818号令）与修订后的《中华人民共和国药品管理法实施条例》（828号令），标志着基因治疗监管进入系统化、分层化的新纪元。本文旨在解读这两项关键法规的核心内容、构建的“双轨制”监管体系，并详细阐述罕见病个性化基因治疗的具体开展路径。
2026-03-16
《PLOS One》最新NPC小鼠模型研究评估了AAV9基因治疗的最佳干预时机与给药途径。详实的数据证实，早期（新生期）干预在延长生存期与减缓疾病进展方面具有决定性优势，且脑室注射（ICV）与早期静脉给药（FV）均展现出对小脑浦肯野细胞极强的挽救能力。
2026-03-16
当地时间2月23日，Ultragenyx Pharmaceutical公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其生物制品许可申请（BLA）并授予该BLA优先审评资格。该申请旨在批准其研发的用于治疗Ia型糖原贮积症（GSDIa）的AAV基因疗法DTX401（pariglasgene brecaparvovec）。如果获得批准，DTX401将成为首个从根本上治疗该疾病的疗法。
2026-03-09
基因治疗长期以来被视为帕金森病中实现神经元功能靶向调控的极具前景的治疗策略。不同的基因治疗策略旨在纠正功能异常的神经环路，或保护核心易损神经元以延缓疾病进展。临床试验已使用AAV病毒载体通过立体定向注射将基因直接递送至脑区，或通过枕大池脑脊液灌注实现脑内广泛递送。
2026-02-10
1月28日，通用型AAV免疫基因疗法研发公司Siren Biotechnology宣布FDA通过其用于治疗成人高级别胶质瘤（HGG）的AAV免疫基因疗法SRN-101的研究性新药（IND）申请。这标志着该疗法成为世界首款通过IND批准的用于治疗肿瘤的在研AAV基因疗法，凸显了AAV基因疗法在癌症治疗领域日益增长的潜力。
2026-02-10
近日，《Nature Medicine》刊登了一篇题为《Contaminating plasmid sequences and disrupted vector genomes in the liver following adeno-associated virus gene therapy》的文章。该文章首次揭示了AAV疗法肝脏毒性背后的一大原因：肝脏中存在来自AAV生产质粒的DNA污染和断裂的AAV载体基因组。
2026-01-30
地址：中国武汉东湖高新区光谷七路128号 市场：17720522078 人事行政：027-62439686 邮箱：marketing@genevoyager.com
BD 商务总台：17720514121 /13886000399（BD 经理） /17720515371（BD 经理）
本公司所有产品仅供实验科研使用，不用于人体疾病治疗及临床诊断。
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